女生極限通勤每天來回6.5小時,漸凍癥新藥美國獲批,漸凍癥也稱肌萎縮側(cè)索硬化也叫運(yùn)動神經(jīng)元病,后一名稱英國常用,法國又叫夏科病,而美國也稱盧伽雷病。我國通常將肌萎縮側(cè)索硬化和運(yùn)動神經(jīng)元病混用。

　　美國食品藥品管理局批準(zhǔn)了由制藥公司開發(fā)的藥物苯丁酸鈉和�；撬岫�醇口服固定劑量配方,用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥俗稱漸凍癥成人患者。該藥物是首款在隨機(jī),安慰劑對照臨床試驗(yàn)中顯著延緩漸凍癥疾病進(jìn)展并能延長生存期的治療藥物,也是116年以來美國食品藥品管理局批準(zhǔn)的第3款漸凍癥治療藥物。

　　漸凍癥新藥美國獲批

　　這款療法的獲批過程可謂一波三折。今年3月,美國食品藥品管理局咨詢委員會投票結(jié)果,表示臨床數(shù)據(jù)尚不支持這款療法的有效性。之后,Amylyx公司遞交了對臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的進(jìn)一步分析以及來自其它臨床試驗(yàn)的支持?jǐn)?shù)據(jù),并首次獲得加拿大監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)有條件上市。

　　今年6月,美國食品藥品管理局通知Amylyx制藥公司,將審查新藥的最后期限延長至9月29日,以便有更多時間審查苯丁酸鈉和�；撬岫�醇口服固定劑量配方臨床研究數(shù)據(jù)的額外分析。

　　美國食品藥品管理局外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會贊成Amylyx制藥公司在研藥物AMX0035的現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)足以支持其用于治療肌萎縮側(cè)索硬化的上市申請。目前苯丁酸鈉和�；撬岫�醇口服固定劑量配方在漸凍癥患者中的三期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中,計(jì)劃于2023年底或2024年初完成。

　　據(jù)漸凍癥協(xié)會官網(wǎng)介紹,漸凍癥協(xié)會曾將漸凍癥冰桶挑戰(zhàn)籌得的220萬美元投資于這種藥物的研發(fā),還領(lǐng)導(dǎo)了長達(dá)數(shù)年的宣傳運(yùn)動,以使這一療法獲得批準(zhǔn),包括在2020年9月向美國食品藥品管理局提交了超過5萬個簽名,呼吁美國食品藥品管理局批準(zhǔn)該藥物。

　　肌萎縮側(cè)索硬化癥是上運(yùn)動神經(jīng)元和下運(yùn)動神經(jīng)元損傷之后,導(dǎo)致包括球部所謂球部,就是指延髓支配的這部分肌肉,四肢,軀干,胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。該病一般進(jìn)展迅速,半數(shù)以上患者確診后平均生存時間為3-5年,最后多死于呼吸肌無力導(dǎo)致的呼吸衰竭,下一個漸凍癥新藥可能也會很快到來,期待更多漸凍癥創(chuàng)新療法研發(fā)順利,早日來到患者身邊。

　　要早期診斷肌萎縮側(cè)索硬化,除了神經(jīng)科臨床檢查外,還需做肌電圖,神經(jīng)傳導(dǎo)速度檢測,血清特殊抗體檢查,腰穿腦脊液檢查,影像學(xué)檢查,甚至肌肉活檢。